Solo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamiento. El acceso a nuevos medicamentos puede salvar la vida de muchas personas; sin embargo, menos de la mitad de los fármacos aprobados en Europa están disponibles en España.
Imagen extraída del documento ‘Propuestas para mejorar el acceso de los pacientes a medicamentos huérfanos’ de Farmaindustria
Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna de las diferentes enfermedades raras que existen, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamiento.
En estos casos, la llegada de un fármaco innovador suele ser la única esperanza, sobre todo cuando la patología es grave.
El medicamentos huérfanosdestinados a tratar estas enfermedades raras, fueron reconocidos en Europa en el año 2000.
Apenas el año pasado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobado 24 drogas para las enfermedades raras, el 41% del número total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
Sin embargo, en España sólo el 44% de medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe anual sobre indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa.
En este contexto, farmaindustria ha publicado el documento Propuestas para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos.
Un documento que contiene doce medidas específicas asegurar que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan las máximas oportunidades disponibles para su tratamiento, en línea con los europeos.
“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener todas las pruebas para financiar un fármaco que ya cuenta con una autorización europea con una relación beneficio-riesgo favorable”, afirma el Directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Piñeros.
España, en desigualdad
Como señala Farmaindustria, en España los medicamentos huérfanos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de fármacos, a diferencia de otros países europeos donde ya se tienen en cuenta sus circunstancias específicas, como el número de pacientes afectados o la falta de alternativa. tratamiento, entre otros factores.
Esto genera que en España exista desigualdad en este tipo de tratamientos, limitando el acceso de las personas que lo necesitan.
De hecho, un estudio publicado en Revista de enfermedades raras en 2020 concluyó que la 75% de 32 países de Europa, Canadá y Nueva Zelanda analizados tenían un enfoque diferente a estos medicamentos y reconocieron que no podían evaluarse de manera convencional.
“Estamos ante una situación de clara desigualdad con respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar específicamente el acceso a medicamentos huérfanos para lograr un buen posicionamiento en el contexto europeo, como ya lo estamos en investigación clínica”, explica Piñeros.
Doce propuestas para mejorar el acceso
Así, desde Farmaindustria enumeran doce propuestas para aumentar y acelerar la llegada de nuevos tratamientos a pacientes con enfermedades raras:
- para establecer un diálogo temprano con la Administración una vez que el fármaco haya recibido el informe favorable de la EMA.
- A procedimiento acelerado de evaluación financiera.
- Crear un comité asesor externo específicoque incluye sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos de reconocido prestigio en patología que analizan las circunstancias de cada fármaco.
- Adoptar criterios concretos de financiación de medicamentos huérfanos.
- Establecer criterios para la definición de modelos longitudinales de financiación.
- comprender y aceptar la especificidades y limitaciones de los medicamentos huérfanos en cuanto al nivel de datos que, por su propia naturaleza, pueden proporcionar.
- hacer una primera evaluación terapéutica y mas tarde el evaluación económica.
- Con respecto a Informes de Posicionamiento Terapéuticosería recomendable que si se hace una evaluación económica, se haga una vez determinado el precio de financiación.
- Mejorar los sistemas de recopilación de información.con mayor optimización y automatización que aprovecha las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital.
- Un nuevo enfoque que permite mejorar el proceso de evaluación y financiación de medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el auge de la investigación en este campo.
- Un medicamento huérfano debe estar sujeto a un financiación especialpor lo que no debe compararse con otros fármacos que carezcan de estas características.
- aprobar un procedimiento específico de financiación de referenciacon el objetivo de equilibrar el impacto asistencial que generan estos fármacos en las comunidades autónomas.